中国罕见病药物保障逐步改善但仍不足

我国罕见病用药需求巨大，但药物发展仍显不足。目前中国已收录207种罕见病，截至2024年底，共有188种相关药物上市，涉及101种疾病。68种疾病的126种药物纳入医保，患者保障逐步改善。2024年批准的29个新药中，13个通过优先审批上市，占总数的44.8%。然而，面对超过2000万患者的庞大群体，以及约1400种已知罕见病，现有药物远远不能满足需求。

为解决这一问题，国家和地方出台多项政策助力罕见病药物发展。2024年《政府工作报告》强调加强罕见病研究与用药保障；同年6月，国务院将加快罕见病药品审评审批列为重要任务；12月起，部分罕见病药物进口实施零关税。上海市还将允许合格的罕见病药品直接上市销售，减少药检流程。此外，即将推出的丙类目录被视为重大利好，将引导商业保险覆盖更多创新药，特别是高价值的罕见病药物，有望显著提高患者用药可及性。